轉(zhuǎn)錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，簡稱RiboX）近日宣布其針對放射性口干癥的在研療法RXRG001的IND申請獲得美國FDA的許可，即將在美國開展1/2a期臨床試驗SPRINX-1。新聞稿指出，RXRG001是全球首個獲FDA許可進入臨床試驗的環(huán)形RNA療法，同時也是全球首個獲批用于放射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。這一重大進展標志著環(huán)形RNA藥物正式進入臨床開發(fā)階段。
作為新一代RNA療法，環(huán)形RNA展現(xiàn)出高蛋白表達效率、低免疫原性以及良好的生產(chǎn)和工藝穩(wěn)定性等多個方面的顯著優(yōu)勢。RXRG001是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達水通道蛋白AQP1增強透水性，從而提高進入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。臨床前研究顯示，RXRG001展現(xiàn)了持久療效同時具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著增加唾液流量，并且效果可持續(xù)長達四周。
RiboX首席醫(yī)學官徐一甄博士表示："放射性口干癥是頭頸癌患者終身面臨的健康問題。盡管目前放射治療可以提高患者的生存率，但其對唾液腺的損害導致許多癌癥患者的生活質(zhì)量明顯下降。RXRG001有望為放射性口干癥患者提供一種有效且持久的治療選擇。我們對即將開展的臨床試驗充滿信心，期待進一步評估其臨床療效和安全性。"
RiboX聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官張巍怡博士表示，"RXRG001獲得美國FDA臨床試驗許可，是對RiboX在環(huán)形RNA領(lǐng)域的創(chuàng)新能力、技術(shù)水平和全球競爭力的高度認可。RiboX將持續(xù)發(fā)揮環(huán)形RNA在治療應用方面的獨特優(yōu)勢，有力推進RXRG001的臨床開發(fā)，早日為全球患者帶來更多創(chuàng)新的治療方案。"
RiboX Therapeutics于2021年9月由陳玲玲博士、Dan Peer博士和張巍怡博士聯(lián)合創(chuàng)立，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA療法。公司總部及全球研發(fā)中心位于中國上海，并在美國新澤西州普林斯頓和以色列雷霍沃特設(shè)有分支機構(gòu)。環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價閉合的單鏈RNA結(jié)構(gòu)。與線性mRNA相比，環(huán)形RNA具有更好的穩(wěn)定性和更低的免疫原性，可精準調(diào)節(jié)蛋白表達，能夠克服現(xiàn)有mRNA療法的局限性，充分發(fā)揮RNA藥物的治療潛力。
RiboX公司以創(chuàng)新為驅(qū)動，在環(huán)形RNA分子設(shè)計及優(yōu)化、LNP遞送載體以及工藝放大生產(chǎn)等關(guān)鍵領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了全面突破，為環(huán)形RNA藥物的臨床開發(fā)提供了有力支持。產(chǎn)品管線涵蓋多個治療領(lǐng)域，包括放射性口干癥、單基因遺傳病，自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于開拓及引領(lǐng)新一代核酸藥物的創(chuàng)新研究，為全球患者帶來生命曙光。
信息來源：醫(yī)藥觀瀾
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