中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申報的鹽酸吡昔替尼膠囊（PLX3397）擬納入優(yōu)先審評，適用于治療伴有重度病變或功能受限且無法通過手術改善的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。公開資料顯示，吡昔替尼（pexidartinib）是一款CSF1R小分子抑制劑，此前已于2019年8月獲得美國FDA批準上市，治療癥狀性腱鞘巨細胞瘤成人患者。根據FDA彼時的新聞稿介紹，這是其批準的首個治療TGCT的治療方法。
Pexidartinib是一款創(chuàng)新口服CSF1R小分子抑制劑，同時也會抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介導的信號通路是驅動滑膜中異常細胞增生的主要因素。在美國，pexidartinib曾被FDA授予突破性療法認定、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
2019年8月，FDA批準pexidartinib上市，治療癥狀性TGCT成人患者。這項批準是基于名為ENLIVEN的多中心國際性3期臨床試驗結果?？傆?20名患者接受了pexidartinib（n=61）或安慰劑（n=59）的治療。試驗結果表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經過25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數值為0%?；颊叩牟糠志徑饴蕿?3%，完全緩解率為15%。在獲得緩解的23名患者中，在隨訪時間至少6個月時，22名患者的緩解得到維持。在13名隨訪時間至少12個月的患者中，所有患者的緩解持續(xù)時間達到12個月以上。
根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網，第一三共已經在中國開展了一項國際多中心（含中國）3期臨床研究，該研究旨在評估pexidartinib針對伴有重度病變或嚴重功能限制且不能通過手術改善的有癥狀的TGCT成年患者的療效和安全性。這也正是該產品本次擬納入優(yōu)先審評的適應癥。
期待這款創(chuàng)新CSF1R小分子抑制劑盡快來到患者身邊，早日為腱鞘巨細胞瘤患者帶來新的治療選擇。
信息來源：醫(yī)藥觀瀾
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