歐洲藥品管理局2025年監(jiān)管科學(xué)目標(biāo)

監(jiān)管機(jī)構(gòu)應(yīng)促進(jìn)將科學(xué)和技術(shù)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為更好的以患者為中心的醫(yī)療保健。歐洲藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）的戰(zhàn)略目標(biāo)，即推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)，優(yōu)化細(xì)胞和基因療法、大數(shù)據(jù)及人工智能等領(lǐng)域的機(jī)遇。

1引言

2戰(zhàn)略目標(biāo)

其目標(biāo)是為監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供更好的證據(jù)，以加強(qiáng)監(jiān)管評(píng)估的基礎(chǔ)。新的數(shù)字工具意味著，從臨床前開發(fā)、臨床試驗(yàn)過程到真實(shí)世界使用，數(shù)據(jù)可以在整個(gè)藥物生命周期中得到更廣泛和更有效地收集。這對特殊人群(例如兒童、罕見病患者或個(gè)體和/或公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)較重的患者)尤其重要，這提供了一個(gè)機(jī)會(huì)，在評(píng)估過程中更好地采集患者偏好，使臨床開發(fā)和監(jiān)管更具成本效益。具體建議包括：

• 推動(dòng)采用新的臨床試驗(yàn)實(shí)踐，促進(jìn)臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)、藥品臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范和HTA的接受。

  
  

• 建立一個(gè)專門的人工智能測試“實(shí)驗(yàn)室”，探索創(chuàng)新數(shù)字技術(shù)的應(yīng)用，以支持?jǐn)?shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的決策。

  
  

• 開發(fā)評(píng)估可穿戴設(shè)備等技術(shù)采集復(fù)雜數(shù)據(jù)集的能力。

  
  

• 培養(yǎng)分析個(gè)體患者數(shù)據(jù)的能力，以支持決策。

這一目標(biāo)旨在確?；颊呒皶r(shí)獲得可負(fù)擔(dān)的高質(zhì)量藥物，并確保醫(yī)療保健利益相關(guān)者獲得指導(dǎo)正確的處方和使用所需的信息。具體建議包括：

• 與HTAs共同開發(fā)與健康相關(guān)的核心生命質(zhì)量及患者報(bào)告結(jié)局(patient-reported outcomes，PROs)，以便在試驗(yàn)中實(shí)施，并通過相對有效性評(píng)估橋接差距。越來越多的人認(rèn)為，更加全面地評(píng)估藥物對患者生命質(zhì)量的影響，才能得出至關(guān)重要的見解。

  
  

• 與HTAs進(jìn)行信息交流，以支持從獲益-風(fēng)險(xiǎn)到相對有效性評(píng)估之間的橋接。應(yīng)在利益相關(guān)者之間制定新的標(biāo)準(zhǔn)和指南，以避免證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)上的分歧。

  
  

• 創(chuàng)建一個(gè)可持續(xù)的、有質(zhì)量保證的、靈活的框架，在整個(gè)產(chǎn)品生命周期中提供對具有代表性的、縱向的真實(shí)世界數(shù)據(jù)的快速訪問和分析。此類數(shù)據(jù)來源往往具有異質(zhì)性，因此需要開發(fā)改進(jìn)的分析和流行病學(xué)方法來提供有力的證據(jù)。

  
  

• 使支付方的要求參與到對證據(jù)生成計(jì)劃的預(yù)期討論。

這一目標(biāo)旨在確保EMA能夠有效解決藥品的需求和可及性挑戰(zhàn)，以應(yīng)對現(xiàn)有和正在出現(xiàn)的健康威脅（例如需要新的抗生素和管理抗生素耐藥性的方法，以及改善溝通和建立公眾對疫苗的了解和信任的舉措）。另一個(gè)需要解決的領(lǐng)域是歐盟藥物供應(yīng)不均問題（沒有上市或供應(yīng)中斷）。具體建議包括：

• 執(zhí)行EMA的健康威脅計(jì)劃，圈定資源和改進(jìn)準(zhǔn)備方法。

  
  

• 制定法規(guī)指南并支持新的抗菌藥物開發(fā)和預(yù)防及治療感染的創(chuàng)新方法。

  
  

• 探索提高歐洲和國際產(chǎn)能的機(jī)制。

  
  

• 開發(fā)方法和工具，如生物標(biāo)志物，以表征免疫反應(yīng)和支持疫苗質(zhì)量屬性的定義。

• 使用基于證據(jù)的工具，積極與利益相關(guān)者溝通疫苗的獲益-風(fēng)險(xiǎn)，以解決疫苗接種的信心問題。

  
  

• 支持“老藥新用”框架的開發(fā)和實(shí)施，這有可能減少開發(fā)的時(shí)間和費(fèi)用，并為患者提供其他治療選擇。

這一目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)上述四項(xiàng)戰(zhàn)略目標(biāo)的關(guān)鍵，可通過與學(xué)術(shù)研究中心合作，建立新的監(jiān)管科學(xué)和創(chuàng)新平臺(tái)來實(shí)現(xiàn)。這將為EMA監(jiān)管網(wǎng)絡(luò)和學(xué)術(shù)界的科學(xué)家提供一種機(jī)制，使他們能夠合作來確定和解決高度相關(guān)的基礎(chǔ)研究問題，例如PROs、基于組學(xué)的診斷、藥械組合產(chǎn)品、建模和仿真、大數(shù)據(jù)和人工智能。還將有助于在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和可穿戴設(shè)備等新興創(chuàng)新領(lǐng)域培養(yǎng)新的監(jiān)管勝任力。此外，實(shí)現(xiàn)這一戰(zhàn)略目標(biāo)將提高獲得監(jiān)管科學(xué)專業(yè)知識(shí)的機(jī)會(huì)，以便更好地追蹤創(chuàng)新，并增強(qiáng)對新藥產(chǎn)品開發(fā)的見解。

3下一步驟