慢粒：可被特效藥控制的白血病

來源： 新華健康

    新華網(wǎng)8月21日電 白血病，一直以來是人們談之色變、束手無策的惡性血液疾病，但對于慢性髓系白血病（又稱“慢?！保┒裕捎诎邢蛑委熕幬颰KI（酪氨酸激酶抑制劑）的問世，已經(jīng)成為可以通過口服藥物治療的癌癥?！奥５闹委熢诮?5年來有了長足的進(jìn)步，通過精細(xì)診斷、精細(xì)治療，找到靶點(diǎn)，尤其是TKI的使用，使得慢粒這種惡性腫瘤完全可以以慢性病的方式來進(jìn)行管理，為病人爭取了生命?！苯魇∪嗣襻t(yī)院血液科主任金成豪在接受新華網(wǎng)采訪時(shí)表示。

    近日，由國家衛(wèi)計(jì)委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心主辦的“慢性髓系白血病患者教育會議項(xiàng)目”在江西南昌舉行，本次患教會主題集中在慢粒的TKI治療和報(bào)銷政策，多位血液科專家及江西省衛(wèi)計(jì)委、江西省人社廳的相關(guān)負(fù)責(zé)人進(jìn)行了主題演講，并現(xiàn)場回答患者提問。


    靶向藥物已成為一線治療方式

    受傳統(tǒng)觀念和一些影視劇作品的影響，多數(shù)人只知道白血病的治療方式是骨髓移植。骨髓移植確實(shí)是目前能“根除”白血病干細(xì)胞的方式，但由于骨髓來源困難、費(fèi)用昂貴、對患者創(chuàng)傷大，很多人并不適用，尤其對于慢?；颊邅碚f，TKI由于治療效果好，已經(jīng)成為治療慢粒的首選。

    TKI是種靶向治療藥物，靶向治療就像打靶子一樣對患者體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞進(jìn)行針對性治療。傳統(tǒng)的抗腫瘤藥物進(jìn)入人體后，不僅會殺死腫瘤細(xì)胞，對人體的正常細(xì)胞也有殺傷作用，例如化療所引起的脫發(fā)、惡心、血細(xì)胞減少等副作用，就是正常組織受損的表現(xiàn)。而靶向藥物只針對腫瘤細(xì)胞，不會傷害正常組織，副反應(yīng)小。

    研究數(shù)據(jù)顯示，骨髓移植的5年生存率約為80%，而TKI的8年總生存率能到達(dá)85%，TKI目前已經(jīng)成為一線治療方式?！芭c傳統(tǒng)的化療藥物和干擾素治療方式相比，TKI藥物例如格列衛(wèi)（又稱伊馬替尼）的出現(xiàn)對于慢粒的治療具有里程碑式的意義，患者治療效果顯著，使用格列衛(wèi)的患者的8年生存率約為85%—90%，并且能達(dá)到細(xì)胞遺傳學(xué)和深度的分子生物學(xué)的緩解，生活質(zhì)量提高?！蹦喜髮W(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任醫(yī)師楊贛萍表示。

    “與其他類型的白血病相比，慢?；颊呤切疫\(yùn)的，它是慢性病，而且有TKI特效藥治療，基本可以恢復(fù)正常人的生活，學(xué)習(xí)、工作、娛樂、結(jié)婚生子都沒有問題，慢粒也不是遺傳病。堅(jiān)持規(guī)范服藥可以很好控制，患者要把自己當(dāng)正常人看待，保持心情愉悅，多接觸社會。”江西省腫瘤醫(yī)院血液科主任雙躍榮這樣提醒慢?；颊?，鼓勵(lì)患者要有信心和決心對抗慢粒。

    依從性好壞影響慢?；颊呱嫫?br />
    “大量研究數(shù)據(jù)表明，慢?；颊咭缽男缘暮脡脑谥委煹脑缙谛Ч?、遠(yuǎn)期生存上有截然不同的結(jié)果，依從性的好壞關(guān)系到患者的生存幾率和生存質(zhì)量?！蹦喜髮W(xué)第二附屬醫(yī)院血液科主任石慶之表示。

    依從性是指患者的行為在多大程度上遵照了醫(yī)務(wù)人員的治療和生活方式的建議。石慶之表示，慢粒患者依從性可以通過用藥持有率來計(jì)算檢測，“以慢性期慢?；颊邽槔?，格列衛(wèi)的劑量為每天4片，一個(gè)月的發(fā)藥量為120片。如果一個(gè)月過去了剩下三天的藥量，那么依從性是90%，如果剩下5天的藥量，依從性為85%，而如果剩下10天的藥量，依從性則只有70%?！笔瘧c之表示，根據(jù)英國的一項(xiàng)研究表明，用藥持有率低于90%就是依從性差，對療效將產(chǎn)生很大影響。

    “療效與依從性十分相關(guān)，依從性不好的患者，其主要分子生物學(xué)的緩解幾乎是零，達(dá)不到任何療效。而深度緩解達(dá)到三年以上就可以考慮停藥，由此可見，良好的依從性是獲得良好的分子生物學(xué)緩解的重要依據(jù)。

    影響慢?；颊咭缽男缘囊蛩赜泻芏啵绮l(fā)疾病、合并用藥、藥物不良反應(yīng)和經(jīng)濟(jì)因素等。石慶之分享了一個(gè)患者案例：一名慢?；颊唧w重90多公斤，身體很壯碩，但服藥后副反應(yīng)嚴(yán)重，吃藥初期白細(xì)胞、血小板極低，引起發(fā)燒、感染、出血等癥狀，無法繼續(xù)用藥，對治療特別悲觀，后來在醫(yī)生的指導(dǎo)下處理并發(fā)癥，現(xiàn)在已經(jīng)服藥兩年多，病情穩(wěn)定。

    “出現(xiàn)藥物不良反應(yīng)，如白細(xì)胞過低，醫(yī)生可以酌情使用升白細(xì)胞的藥物，以保證療效，而不是簡單的停藥，病人一定不要根據(jù)自己的身體自行決定藥物用量。”楊贛萍表示。

    南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液科主任醫(yī)師張榮艷認(rèn)為，很多人夸大了TKI藥物的不良反應(yīng)，不良反應(yīng)多出現(xiàn)在病人在剛吃藥的半年到一年時(shí)間內(nèi)，通過醫(yī)生的治療會逐漸減少，“一年以后副反應(yīng)會明顯減少，患者的依從性也就相應(yīng)的提高了。”張榮艷說。

    多方合力幫助慢?；颊咧委?br />
    TKI靶向藥物雖然是針對慢粒的特效藥，但是價(jià)格昂貴，普通家庭難以承擔(dān)，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前全國有江西、江蘇、廣東、海南、四川等省市將格列衛(wèi)納入醫(yī)保支付范圍，報(bào)銷比例70%，低保家庭能獲得的報(bào)銷比例更大。以江西為例，2012年10月1日，格列衛(wèi)進(jìn)入到新農(nóng)合醫(yī)保范圍，2015年進(jìn)入城鎮(zhèn)醫(yī)保，報(bào)銷比例為70%，農(nóng)村低保家庭報(bào)銷比例為90%；

    除了政府負(fù)擔(dān)，社會對慢粒患者的援助也在進(jìn)行。中華慈善總會開展了格列衛(wèi)患者援助項(xiàng)目，根據(jù)其官網(wǎng)信息顯示，這是通過瑞士諾華制藥公司支持而設(shè)立的藥品援助項(xiàng)目，針對低保患者實(shí)行全額免費(fèi)藥品援助，對格列衛(wèi)無法報(bào)銷的非低?；颊邔?shí)行“3+9”的援助方式，即買3個(gè)月藥、送9個(gè)月藥。截至2014年11月底，項(xiàng)目累計(jì)救助患者已經(jīng)達(dá)到38670人，累計(jì)接受格列衛(wèi)捐贈藥品總價(jià)值約242.37億元人民幣。格列衛(wèi)援助項(xiàng)目已經(jīng)在全國設(shè)立60個(gè)援助藥品發(fā)放點(diǎn)，合作醫(yī)療機(jī)構(gòu)578家，參與項(xiàng)目的注冊醫(yī)生達(dá)到1648位。

    “格列衛(wèi)援助項(xiàng)目是江西省慈善總會的重點(diǎn)藥品援助項(xiàng)目，占我們?nèi)克幤吩?xiàng)目的五分之二，藥品治療效果好，政府也配合。領(lǐng)藥的患者反饋效果很好，生存率基本都在80%以上?！苯魇〈壬瓶倳?xiàng)目部主任歐陽輝光表示。