摘要
1引言
細(xì)胞或基因療法、藥械組合產(chǎn)品、新的臨床試驗設(shè)計、真實世界證據(jù)、大數(shù)據(jù)及人工智能(AI)的革命性進(jìn)展，對監(jiān)管機(jī)構(gòu)的科學(xué)家構(gòu)成了重大挑戰(zhàn)。因此，2016年，EMA正式成立了一個監(jiān)管科學(xué)觀測站（Regulatory Science Observatory），以監(jiān)測科學(xué)和技術(shù)的新興趨勢，并指導(dǎo)使用資源和外部合作，以推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)。EMA的愿景是催化并使科學(xué)能夠轉(zhuǎn)化為以患者為中心的護(hù)理及其在不斷發(fā)展的醫(yī)療保健系統(tǒng)中得到交付，為了實現(xiàn)這一愿景，EMA制定了五大戰(zhàn)略目標(biāo)。
2戰(zhàn)略目標(biāo)
2.1促進(jìn)科學(xué)技術(shù)在藥物開發(fā)中的融合
其具體目標(biāo)是鼓勵并使最新的科學(xué)和技術(shù)知識能夠融入藥物開發(fā)。這需要監(jiān)管機(jī)構(gòu)、學(xué)術(shù)研究中心和開發(fā)人員在產(chǎn)品生命周期的所有階段進(jìn)行持續(xù)對話。具體建議包括：
加強(qiáng)與新生物標(biāo)志物開發(fā)者的早期合作。
支持先進(jìn)治療藥物(advanced therapy medicinal products，ATMPs)的證據(jù)生成。EMA建議增加開發(fā)人員與監(jiān)管機(jī)構(gòu)、衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)(health technology assessment bodies，HTAs)和支付方之間的早期互動，以確保盡早解決ATMPs的監(jiān)管問題，并促進(jìn)患者更快地獲得治療。
確定瓶頸并提出相關(guān)法規(guī)的現(xiàn)代化建議，以促進(jìn)新產(chǎn)品的生產(chǎn)。連續(xù)制造方面的進(jìn)步與傳統(tǒng)的監(jiān)管模式不太相符，可能需要調(diào)整藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（good manufacturing practice，GMP）的要求和標(biāo)準(zhǔn)，并制定具體的監(jiān)管指導(dǎo)原則和監(jiān)督措施。
為醫(yī)療器械、體外診斷試劑和“邊緣”產(chǎn)品的評估建立一個綜合評估途徑。越來越多的復(fù)雜產(chǎn)品正在出現(xiàn)，它們通過混合作用機(jī)制將藥物和醫(yī)療器械結(jié)合在一起。創(chuàng)新藥物也可能依賴于相關(guān)的體外診斷試劑的使用。為了支持這類“邊緣”產(chǎn)品的開發(fā)和監(jiān)管，EMA需要綜合的能力和專業(yè)知識，并與負(fù)責(zé)監(jiān)管醫(yī)療器械的機(jī)構(gòu)合作。
建立互補(bǔ)和靈活的咨詢機(jī)制，支持創(chuàng)新產(chǎn)品開發(fā)。
2.2推動協(xié)同證據(jù)生成，提高評估的科學(xué)質(zhì)量
其目標(biāo)是為監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供更好的證據(jù)，以加強(qiáng)監(jiān)管評估的基礎(chǔ)。新的數(shù)字工具意味著，從臨床前開發(fā)、臨床試驗過程到真實世界使用，數(shù)據(jù)可以在整個藥物生命周期中得到更廣泛和更有效地收集。這對特殊人群(例如兒童、罕見病患者或個體和/或公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)較重的患者)尤其重要，這提供了一個機(jī)會，在評估過程中更好地采集患者偏好，使臨床開發(fā)和監(jiān)管更具成本效益。具體建議包括：
推動采用新的臨床試驗實踐，促進(jìn)臨床試驗批準(zhǔn)、藥品臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范和HTA的接受。
建立一個專門的人工智能測試“實驗室”，探索創(chuàng)新數(shù)字技術(shù)的應(yīng)用，以支持?jǐn)?shù)據(jù)驅(qū)動的決策。
開發(fā)評估可穿戴設(shè)備等技術(shù)采集復(fù)雜數(shù)據(jù)集的能力。
培養(yǎng)分析個體患者數(shù)據(jù)的能力，以支持決策。
2.3與醫(yī)療保健系統(tǒng)合作，促進(jìn)以患者為中心的藥物可及性
這一目標(biāo)旨在確保患者及時獲得可負(fù)擔(dān)的高質(zhì)量藥物，并確保醫(yī)療保健利益相關(guān)者獲得指導(dǎo)正確的處方和使用所需的信息。具體建議包括：
與HTAs共同開發(fā)與健康相關(guān)的核心生命質(zhì)量及患者報告結(jié)局(patient-reported outcomes，PROs)，以便在試驗中實施，并通過相對有效性評估橋接差距。越來越多的人認(rèn)為，更加全面地評估藥物對患者生命質(zhì)量的影響，才能得出至關(guān)重要的見解。
與HTAs進(jìn)行信息交流，以支持從獲益-風(fēng)險到相對有效性評估之間的橋接。應(yīng)在利益相關(guān)者之間制定新的標(biāo)準(zhǔn)和指南，以避免證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)上的分歧。
創(chuàng)建一個可持續(xù)的、有質(zhì)量保證的、靈活的框架，在整個產(chǎn)品生命周期中提供對具有代表性的、縱向的真實世界數(shù)據(jù)的快速訪問和分析。此類數(shù)據(jù)來源往往具有異質(zhì)性，因此需要開發(fā)改進(jìn)的分析和流行病學(xué)方法來提供有力的證據(jù)。
使支付方的要求參與到對證據(jù)生成計劃的預(yù)期討論。
2.4應(yīng)對新出現(xiàn)的健康威脅和治療可及性方面的挑戰(zhàn)
這一目標(biāo)旨在確保EMA能夠有效解決藥品的需求和可及性挑戰(zhàn)，以應(yīng)對現(xiàn)有和正在出現(xiàn)的健康威脅（例如需要新的抗生素和管理抗生素耐藥性的方法，以及改善溝通和建立公眾對疫苗的了解和信任的舉措）。另一個需要解決的領(lǐng)域是歐盟藥物供應(yīng)不均問題（沒有上市或供應(yīng)中斷）。具體建議包括：
執(zhí)行EMA的健康威脅計劃，圈定資源和改進(jìn)準(zhǔn)備方法。
制定法規(guī)指南并支持新的抗菌藥物開發(fā)和預(yù)防及治療感染的創(chuàng)新方法。
探索提高歐洲和國際產(chǎn)能的機(jī)制。
開發(fā)方法和工具，如生物標(biāo)志物，以表征免疫反應(yīng)和支持疫苗質(zhì)量屬性的定義。
使用基于證據(jù)的工具，積極與利益相關(guān)者溝通疫苗的獲益-風(fēng)險，以解決疫苗接種的信心問題。
支持“老藥新用”框架的開發(fā)和實施，這有可能減少開發(fā)的時間和費(fèi)用，并為患者提供其他治療選擇。
2.5在監(jiān)管科學(xué)中促進(jìn)和利用研究和創(chuàng)新
這一目標(biāo)是實現(xiàn)上述四項戰(zhàn)略目標(biāo)的關(guān)鍵，可通過與學(xué)術(shù)研究中心合作，建立新的監(jiān)管科學(xué)和創(chuàng)新平臺來實現(xiàn)。這將為EMA監(jiān)管網(wǎng)絡(luò)和學(xué)術(shù)界的科學(xué)家提供一種機(jī)制，使他們能夠合作來確定和解決高度相關(guān)的基礎(chǔ)研究問題，例如PROs、基于組學(xué)的診斷、藥械組合產(chǎn)品、建模和仿真、大數(shù)據(jù)和人工智能。還將有助于在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和可穿戴設(shè)備等新興創(chuàng)新領(lǐng)域培養(yǎng)新的監(jiān)管勝任力。此外，實現(xiàn)這一戰(zhàn)略目標(biāo)將提高獲得監(jiān)管科學(xué)專業(yè)知識的機(jī)會，以便更好地追蹤創(chuàng)新，并增強(qiáng)對新藥產(chǎn)品開發(fā)的見解。
3下一步驟
核心建議將通過一系列實際步驟的行動來實現(xiàn)。一份名為《2025年監(jiān)管科學(xué)》的文件草案詳細(xì)介紹了這五項戰(zhàn)略目標(biāo)，并在2019年上半年征求公眾意見。在考慮反饋意見后，該文件的最終版本將于2019年第四季度公開發(fā)布。
文章來源：國際藥政通
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